Пионерът в редактирането на гени призовава за големи инвестиции в технологията Crispr

Разширяването на медицински лечения, основани на редактиране на гени Crispr в международен мащаб, е „ нереалистично “ и секторът се нуждае от съществени вложения, с цел да направи налична технологията, която може да трансформира лекуването на болести за всички, съгласно нейния съоткривател.

Говорейки след миналогодишното първо регулаторно утвърждение за терапия Crispr, Дженифър Дудна, която дружно с сътрудника си академик Еманюел Шарпентие откриха капацитета за редактиране на гени на ДНК поредност Crispr-Cas9 през 2012 година, сподели пред Financial Times, че „ би се радвала да види деня, когато Crispr е стандарт за лекуване на избрани типове болести “.

„ Трябва в действителност да запретнем ръкави и да разберем по какъв начин да предприемем верните стъпки, както механически, по този начин и от капиталова позиция, с цел да стигнем до финалната линия “, сподели тя.

Генетичният код Crispr е открит в бактерии като част от механизма, който оказва помощ на организмите да се защитят против вируси. ДНК последователността Crispr може да насочи Cas9 – ензим, който работи като молекулярна ножица – към характерни места в генома, позволявайки на учените да вършат прецизни промени в ДНК в избрани точки, като отстраняват ген или го настройват, с цел да трансформират функционалността му.

Биотехнологичните компании работят за използването на технологията след откритието на Дудна и Шарпентие. През ноември регулаторната организация за медикаменти и здравни артикули на Обединеното кралство даде първото в света регулаторно утвърждение за лекуване с Crispr.

Терапията — Casgevy, създадена от американската биотехнологична компания Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics за кръвните болести сърповидно-клетъчна анемия и бета таласемия — от този момент е утвърдена от Европейската организация по медикаментите и Американската администрация по храните и медикаментите.

Сърповидно-клетъчна анемия, генетично заболяване на кръвта, което кара алените кръвни кафези да се разтягат от диск до „ сърповидна “ форма, може да потисне кръвния поток, което води до нарушавания като анемия, мъчително отичане и инсулти.

Засяга най-вече цветнокожите и е публикувано в Африка на юг от Сахара, Латинска Америка, Близкия изток и Индия.

Но Дудна сподели, че е „ нереалистично да мислим, че можем да реализираме [лечението] в международен мащаб по метода, по който се дава сега. Няма да е допустимо да го направя финансово.

Casgevy включва взимане на стволови кафези от костния мозък на пациенти, редактирането им в лаборатория и трансплантирането им назад в пациента.
Процесът е непостижимо безценен за доста здравни системи. Каталожната цена на лекуването в Съединени американски щати е 2,2 милиона $ за доза, до момента в който Lyfgenia, друга генна терапия за сърповидноклетъчна болест, създадена от Bluebird Bio и утвърдена в същия ден като Casgevy, коства 3,1 милиона $ за доза. Пациентите се нуждаят от едно лекуване.

За да се понижат разноските, е належащо да се създаде технология, „ с цел да разреши лекуване като Casgevy да се ползва in vivo, което значи непосредствено в тялото, вместо да се изисква лабораторна процедура “, сподели Дудна, която сподели, че нейният основан в Калифорния Институт за новаторска геномика се концентрира върху това.

Американската започваща компания Intellia Therapeutics започва първото тестване в късен стадий за лекуване in vivo Crispr за рядко сърдечно заболяване.

Разходите също са напрежение за страните с по-високи приходи. Nice, надзорният орган за разноските за опазване на здравето в Обединеното кралство, сподели предходната седмица, че може да „ одобри по-висок от нормалния най-много за оценка на рентабилността “ на Casgevy, само че че би трябвало да събере повече данни за успеваемостта на лекарството, преди да го финансира от NHS.

Други генни лечения, които лекуват редки болести и имат малко различни лекувания, могат да бъдат с високи цени. Първото утвърдено лекарство за рядко и съдбовно генетично заболяване при деца, метахроматична левкодистрофия, тази седмица се трансформира в най-скъпото лекарство в историята с цена от 4,25 милиона $.

Дудна сподели, че макар че „ би трябвало да работим, с цел да получим понижаване на разноските “, клетъчните и генните лечения могат да излекуват трайно пациентите и да понижат бъдещите разноски за опазване на здравето, което значи, че регулаторите би трябвало да премислят по какъв начин да ценообразуват такива „ едно и готово “ лекувания.

Инвестициите на рисков капитал в редактиране на гени спаднаха последно година дружно с други вложения в биотехнологии, спадащи от $2,45 милиарда през 2022 година на $1,06 милиарда през 2023 година, съгласно доставчика на данни PitchBook.

Няколко вложители в науките за живота на ранен стадий споделиха на Financial Times, че технологията е привлекателна, само че че полето е изправено пред по-висока летва за вложения спрямо други започващи компании. „ Необходима е много изключителна резултатност и би трябвало да бъде трансформиращ за пациентите “, сподели един.

С инвестиция, сподели Дудна, Crispr може да лекува по-често срещани положения. Тя е „ настроена оптимистично “ по отношение на терапиите Crispr, свързани с редактирането на чревния микробиом на индивида, в това число молекула, обвързвана с астма при деца.

Нейният институт също по този начин прави оценка приложенията на Crispr в селското стопанство, в това число справяне с изменението на климата посредством унищожаване на гени в микробиома на кравата, който е виновен за излъчванията на метан.